Image
Špela Miroševič Ustanoviteljica in predsednica fundacije CTNNB1, ki vodi svetovni program genske terapije, zbira sredstva za razvoj genskega zdravila za otroke z redko boleznijo sindrom CTNNB1. Pričakujejo, da bi Urban, ki je le eden izmed otrok z redko boleznijo, gensko zdravilo lahko prejel v prvi polovici leta 2024, saj trenutna predklinična testiranja kažejo, da je zdravilo učinkovito. Projekt razvoja genske terapije za sindrom CTNNB1 je tudi spodbudil pobudo prof. dr. Romana Jerale, da se v Sloveniji zgradi Center za tehnologije genske in celične terapije, kjer bi pripravljali različna personalizirana zdravila za slovenske otroke. Ekipa se je prijavila na evropski projekt, s katerim so prejeli 30 milijonov evrov sredstev za izgradnjo in delovanje centra. Tak center bo v bodoče lahko rešil težave, ki jih ima Urban in drugi otroci s podobnimi sindromi.

Share this Project